الموافقة على تسجيل مستحضر جاسكايد
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل دواء جاسكايد (نيراندوميلاست) للاستخدام لدى المرضى البالغين المصابين بالتليف الرئوي مجهول السبب.
آلية العمل والنتائج السريرية
ينتمي المستحضر إلى فئة مثبطات إنزيم الفوسفوديستيراز من النوع الرابع، حيث يثبط بشكل انتقائي النوع الفرعي الرابع من الإنزيم الموجود في الرئتين. يؤدي هذا الحجب إلى ارتفاع مستويات أحادي فوسفات الأدينوزين الحلقي داخل الخلايا، ما يقلل من تعبير عوامل النمو المحفزة للتليف والسيتوكينات الالتهابية التي ترتفع لدى هؤلاء المرضى.
استندت الموافقة إلى دراسة محورية من المرحلة الثالثة تحمل اسم FIBRONEER-IPF شملت 1,177 مريضًا تم توزيعهم عشوائيًا لتلقي جاسكايد بجرعة 9 ملغ مرتين يوميًا أو 18 ملغ مرتين يوميًا أو دواءً وهميًا مدة 52 أسبوعًا. عند انتهاء الفترة، سجل متوسط انخفاض السعة الحيوية القسرية 115 مل في مجموعة 18 ملغ و139 مل في مجموعة 9 ملغ، مقابل 184 مل في مجموعة الوهم، ما يعكس فرقًا قدره 69 مل و45 مل على التوالي مقارنةً بالدواء الوهمي، مع تحقيق كلا الجرعتين انخفاضًا ذا دلالة إحصائية في تراجع وظائف الرئة.
دعمت هذه النتائج دراسة سابقة من المرحلة الثانية ضمت 147 مريضًا أظهرت فيها الجرعة 18 ملغ مرتين يوميًا تأثيرًا إيجابيًا على السعة الحيوية القسرية بعد 12 أسبوعًا. وأبرزت الدراسة الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا مثل الإسهال والغثيان وفقدان الشهية والوزن وآلام الظهر، مشددةً على ضرورة استخدام المستحضر تحت إشراف طبي وفقًا للنشرة المعتمدة.
الدعم من برنامج الأدوية اليتيمة ورؤية السعودية 2030
يأتي هذا الترخيص ضمن إطار برنامج الأدوية اليتيمة الذي يهدف إلى دعم تطوير وتسجيل المستحضرات الموجهة للأمراض النادرة والحالات ذات الخيارات العلاجية المحدودة، وب ذلك يسهم في تسريع وصول العلاجات النوعية وتوسيع نطاق الخيارات المتاحة بما يتماشى مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي أحد برامج رؤية السعودية 2030.
